효능(efficacy)? 효과(effectiveness)?

효능 (Efficacy) 과 효과 (Effectiveness)

Max H Pittler, Adrian R White

효능과 효과는 의학에서 가장 중요한 질문들 중 하나와 관련된다 - 어떠한 특정한 치료가 듣는지 아닌지? 이것은 또한 의학 연구에서 가장 흥미로운 문제들 중 하나인데, 아직까지는 이것이 어떠한 치료가 일상의 임상에서 유용한지에 대해서는 불명확한 그림을 보여주고 있다. 치료적 수단의 평가에 있어 안전성과 비용문제 또한 같은 정도로 중요시 된다. 이러한 측면들은 서로 밀접하게 연관되어 있다. 이것들의 적절한 평가는 어떤 치료가 해로움 보다는 이익이 더 많다는 것을 입증하는데 목표가 맞추어져 있다. 이것들은 보완의학이건 주류의학이건 간에 일상의 임상 처치에서 어떤 치료의 사용을 고려하기 전에 반드시 충족되어야 할 가장 근본적인 전제조건으로 여겨지는 것이다.

효능 (efficacy) 과 효과 (effectiveness) 라는 용어는 의학 문헌에서 종종 쓰인다. 의미상 비슷하게 보이지만 이들은 엄격하게 다른 개념을 표현하고 있다. 이들 용어에 대해 고민해야 할 시점이 온 것으로 보인다.

임상시험에서 환자들은 종종 까다롭게 선택된다; 반면 실제 상황에서 만나는 환자들은 그렇지 않다. 예들 들면, 임상시험의 환자들은 종종 연구에서 다루어지는 질환 이외에는 다른 문제가 없는 경우가 많지만 일상의 임상 환경에서 환자들은 종종 다양한 질환들을 함께 가지고 있다. 더우기 어떠한 임상시험에 참여하지 못하는 환자들은 의학적 진찰을 못 받을 수도 있는데 이는 치료들에 대한 성공률이 임상시험에서 보고된 것과는 다르게 나타나는 원인이 될 수 있다. 일반적으로 우리는 두가지 광범위한 질문을 생각해 볼 수 있다. 특정한 치료가 이상적인 조건에서 듣는가? 특정한 치료가 일상 생활에서 듣는가? 효능과 효과라는 용어는 이들 두 질문을 의미한다.

어떤 치료가 이상적인 상황에서 듣는지 혹은 아닌지는 효능과 관련된다. 만약 어떠한 임상시험의 조건들이 최적화 된다면 상대적으로 작은 치료 효과라도 평가 변수의 측정으로 이를 파악해 낼 수 있다. 이러한 임상시험에서는 오류 (bias)는 가능한 한 제외되는데, 예를 들면 진료에 최대한 협조할 것으로 보이는 환자들만을 선정하는 식으로 이루어지게 된다. 이러한 임상시험에서 환자들은 병용 약물을 복용해서는 안되며 다른 병용 치료들도 피해야 한다. 어떠한 치료가 위약 (placebo) 또는 효과가 있다고 알려진 다른 치료보다 우위에 있을 경우 이 치료는 효능이 있다 (efficacious) 고 하게 된다.

반면에 실용적인 질문이라 할 수 있는 어떤 치료가 일상의 임상에서 듣는지에 대한 것은 효과와 관련된다. 이런 설정에서는 환자들의 선정기준이 더욱 완화된다. 이러한 임상시험에서 질문이라고 할 수 있는 것은 치료받는 사람들에게 해로움 보다 이익이 더 많은지 아닌지라고 볼 수 있으며 환자들은 실생활의 상황에서처럼 해당 치료를 받아들이거나 거부할 수 있게 된다. 이러한 임상시험에서 환자들은 병용 약물이나 다른 병용치료들이 허용될 수도 있다. 만약 어떤 치료가 효과가 없다면 이것은 효능이 부족하거나 다른 요인에 의한 결과가 된다. 대다수의 임상 시험들은 특정한 치료의 효능 (efficacy) 에 대한 문제를 다루고 있다. 이러한 임상시험들을 평가하는 체계적 고찰 또는 메타 분석들 역시 주어진 치료의 효능을 평가하고 있다. 이러한 연구들은 앞서 제시한 유사한 원칙들을 고수해야 한다. 효능을 평가하는 체계적 고찰이나 메타분석의 결과는, 그러나 어떤 치료의 잠재적인 효과를 가정만 할 수 있게 된다.

일반적으로 효능을 평가하는 임상시험들은 해석적인 (explanatory) 본질을 갖게 되는데 이것은 인과적 연관성을 확립하는 것이 목적이다. 효과를 연구하는 임상시험들은 보다 더 실생활과 가까운 접근을 통해 일상의 임상진료 속에 어떤 치료를 평가하는 것이 목적이 된다. 이들 용어의 구분은 순수하게 학술적인 것이 아니라 의학적 시술의 중요한 개념과 맞닿아 있고 그래서 임상적인 관련성이 있는 것이다.

어떤 식물의 단미 추출물을 감기에 사용하게 되는 것을 평가하는 상황을 예로 들어 보자. 이 추출물의 효능을 결정하기 위해서, 즉 이것이 이상적인 조건이라 할 수 있는 이중맹검 위약 대조군 임상시험이 진행되었다고 가정해 보자. 어떠한 병용 치료도 허용되지 않고 병용 약물을 복용한 환자들은 임상시험에서 제외되어 버린다. 이 임상시험은 위약과 비교했을 때의 추출물의 이익을 보여주게 된다. 그러나 이러한 효능을 위한 연구에서는 해당 치료에 따르는 환자들만 분석될 것이다.

그 식물 추출물의 쓴 맛 때문에 높은 탈락률이 나타났다고 가정해 보자. 이 추출물이 후에 일상의 임상에서의 효과를 결정하기 위한 목적으로 대규모의 무작위 임상시험을 거친다고 할 때, 높은 탈락률로 인해 어떠한 이익도 파악되지 않을 수가 있는 것이다.

이러한 어떤 치료가 효능은 있으나 효과가 없는 예 (다소 단순하지만) 를 생각해 보면 임상시험의 결과들은 처음 설정한 질문이 무엇이었느냐에 따라 다양하게 나타날 수가 있다. 또한 어떠한 치료의 효과를 평가하기에 앞서 효능을 확립하는 것이 더 현명하다고 볼 수도 있다. 만약 효능을 평가하는 하나 또는 더 많은 임상시험들이 어떠한 이익들도 찾아내지 못한다면 이는 효과를 연구하는 값비싼 임상시험들에 투자하는 것은 확실히 현명하지 못한 것이다. 반면에 어떤 치료가 효능이 증명되지 않은 상태에서 효과적이라고 나타났을 때는 이익이 되는 효과가 그 치료 자체 때문인지 아니면 다른 요소에 의해 나타났는지를 확인하는 것이 불가능하다. 종종 유혹에 휩쓸려 그릇된 결론들을 끌어내기 쉬워진다.

보완의학의 분야에서 수많은 치료에 대한 이용가능한 자료들은 상대적으로 희박하다: 효능을 위한 연구들이 필요하다. 시술자들은 효능을 평가하는 임상시험의 속박(또는 어색함)이 보완의학 치료들의 평가를 부적절하게 만든다고 종종 주장한다. 예를 들면, 치료들은 개별화되고 (변증) 시너지 효과를 내는 다양한 요소들을 가지고 있으며, 치료의 상호의지가 치료의 중요한 요소가 되고, 무작위 배정 같은 것은 환자들과 시술자들에게 역효과를 내게 하는 환경을 조성한다는 점 등이다. 우리는 이러한 특수한 요구를 설명해 낼 수 있는 효능 연구들을 디자인 하는 것이 반드시 필요하고 실용적이라고 믿는다. 만약 어떤 보완의학 치료가 효능이 있다고 밝혀지만 위에서 언급한 요소들은 실제 생활 환경에서는 더더욱 효과적이 될 것이다.

우선 보완의학 치료들이 이상적인 환경에서 듣는지 아닌지를 먼저 시험하고 이후에 일상 생활에서 이것의 효과를 연구하는데 투자하는 것이 일반적으로 더욱 논리적이고 경제적이다. 이러한 전략의 가장 중요한 이유는 보완 의학에 대한 연구에 활용할 수 있는 자원(돈)이 제한적이기 때문이다. 결론적으로 말해서 효능과 효과는 종종 서로 혼동되는 두가지 다른 개념이다. 명확한 구분과 합리적인 연구 전략은 과학적 중요성과 실용적 타당성의 이슈가 된다.

Focus Altern Complement Ther 1999; 4: 109–10

번역 : 그뤼미오

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